اصلاح ژن جان دو کودک مبتلا به سرطان خون را نجات داد

بیگ بنگ: هر دو کودک که به وسیله ی ژن های اصلاح شده برای نابود کردن سرطانشان مورد درمان قرار گرفته بودند با گذشت یکسال حالشان خوب است. هر دو این دختر بچه ها به عنوان آخرین راه چاره مورد درمان آزمایشی قرار گرفته بودند اما آزمایشات بالینی درمان هم اکنون بر روی کودکان و بزرگسالان در انگلستان در حال انجام است.

به گزارش بیگ بنگ، دختری ۱۱ ماهه به نام لیلا نخستین کسی بود که در ژوئن ۲۰۱۵ مورد درمان قرار گرفت. وقتی تیمی که در بیمارستان خیابان گریت اورموند لندن او را درمان کرده بودند جزییات کار را در نوامبر ۲۰۱۵ آشکار ساختند تاکید کردند هنوز برای گفتن اینکه وی درمان شده خیلی زود است. ولی با گذشت ۱۸ ماه حال لیلا بدون هیچ نشانه ای حاکی از بازگشت سرطان خون مساعد است. کودک دومی که در دسامبر ۲۰۱۵ وقتی ۱۶ ماهه بود تحت درمان قرار گرفت نیز سالم و سلامت است.

محصول غیر سفارشی

این درمان نوعی از درمانCAR-T سلولی است. این رویکرد شامل استفاده از یک ویروس به منظور افزودن یک ژن به سلول های ایمنی ای است که آنها را به هدف خاص سرطان ها تبدیل می کند. هم اکنون ده ها آزمایش CAR-T در سرتاسر دنیا در حال انجام است و بعضی از آنها نتایج چشمگیری به دنبال داشته اند. با این حال یکی از اشکالات این رویکرد این است که افراد باید با سلول های ایمنی اصلاح شده ی خودشان درمان شوند. اگر از سلول های “غیر سفارشی” استفاده شود بدن بیمار را به عنوان بیگانه قلمداد کرده و به آن حمله می کنند. این موجب می شود درمان های CAR-T بسیار گران باشند و استخراج سلول های ایمنی به اندازه ی کافی از یک بیمار بسیار جوان یا مریض برای برای موثر واقع شدن روش ممکن است همیشه امکان پذیر نباشد.

این امر موجب شد تا کمپانی دارویی سلکتیک واقع در پاریس ابزار اصلاح ژنی ایجاد کند که ژنی را که باعث می شود سلول های ایمنی اهدا کننده به میزبانشان حمله کنند را غیرفعال سازد. از این می توان برای ایجاد دسته ای از سلول ها به نام UCART19 برای درمان افراد با نوع خاصی از سرطان خون که لیلا به آن مبتلا بود (سرطان خون لنفوبلاستیک حاد سلول B) بهره برد.

تبدیل به کریسپر(CRISPR)

“وسیم قسیم” در کالج دانشگاه لندن رهبری تیمی که این بیماران را درمان کردند، بر عهده داشت از سلکتیک پرسید که آیا می توانند پس از شکست خوردن درمان های مرسوم این درمان را امتحان کنند یا خیر. این فرآیند شعاری از نقص نیست. ژنی به نامTCRαβ در ۰٫۷ درصد سلول هایی که به کودکان تزریق شده بودند غیرفعال نشده بود و هر دو دختر دچار نشانه هایی از بیماری های پیوند عضو شدند. اما تیم انتظار چنین چیزی را داشت و به محض ظهور نشانه ها آنها را درمان کرد.

هنگامی که سیستم ایمنی دختران ترمیم شد خود سلول های ژن های اصلاح شده به عنوان بیگانه تلقی و نابود شدند. گروه های زیادی در سرتاسر دنیا امیدوارند از اصلاح ژن به منظور بهبود درمان های ایمنی برای سرطان بهره برند. سلکتیک از روشی قدیمی تر به نام TALEN برای هدف قرار دادن TCRαβ استفاده کرد اما روش جدید انقلابی CRISPR ایجاد ابزارهای اصلاح ژنی را بسیار آسان تر و ارزانتر کرده است. دو آزمایش سرطان شامل سلول های اصلاحی به روش کریسپر هم اکنون در چین و آمریکا در حال اجرا میباشند.

ترجمه: روژان بلوری/ سایت علمی بیگ بنگ

منبع: newscientist.com

image_pdfimage_print
(13 نفر , میانگین : 4٫69 از 5)
لینک کوتاه مقاله : http://bigbangpage.com/?p=62018
تحریریه‌ی بیگ بنگ

تحریریه‌ی بیگ بنگ

وب سایت بیگ بنگ یک سایت علمی، تحقیقاتی میباشد که توسط تعدادی از علاقمندان به علم و دانش اداره می شود. این سایت از اواخر سال 1390 تاکنون به فعالیت خود در این حوزه ادامه داده است.

شما ممکن است این را هم بپسندید

پاسخ دهید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *