بیگ بنگ: دانشمندان ژاپنی کاری غیرممکن را انجام دادند، آن‌ها با استفاده از تکنولوژی کریسپر موفق شدند کروموزوم اضافی که باعث سندرم داون می‌شود را از بین ببرند و عملکرد طبیعی سلول را بازگردانند.
به گزارش بیگ بنگ، برای اولین‌بار، پژوهشگران موفق شدند علت اصلی سندرم داون را در سطح سلولی از بین ببرند. تیم دکتر “ریوتارو هاشیزومه” در دانشگاه “میه” تکنیک دقیقی از ویرایش ژن ایجاد کرده‌اند که فقط کروموزوم اضافه‌ی شماره ۲۱ را هدف قرار داده و حذف می‌کند، بدون اینکه به دو کروموزوم طبیعی آسیبی برسد.
سندرم داون در ۱ از هر ۷۰۰ تولد در سراسر جهان دیده می‌شود و زمانی رخ می‌دهد که سلول‌ها به‌جای دو نسخه، سه نسخه از کروموزوم ۲۱ داشته باشند. این ماده‌ی ژنتیکی اضافی رشد طبیعی را مختل می‌کند و باعث ناتوانی‌های ذهنی، ویژگی‌های فیزیکی خاص و مشکلات جدی سلامت مانند نقص‌های قلبی و آلزایمر زودرس می‌شود.
در این پژوهش، دکتر «ریوتارو هاشیزومه» و همکارانش با بهره‌گیری از سیستم ویرایش ژن CRISPR-Cas9 موفق شدند نسخه اضافی کروموزوم ۲۱ را از سلول‌های مبتلا به سندرم داون حذف کنند. سلول‌های به‌کار رفته در این مطالعه، از دو نوع منبع به‌دست آمده بودند: سلول‌های بنیادی پرتوان و فیبروبلاست‌های پوستی. این فناوری توانست به‌دقت نسخه اضافه کروموزوم را شناسایی و هدف‌گیری کند؛ به‌گونه‌ای که پس از حذف آن، هر سلول تنها یک نسخه از کروموزوم ۲۱ را—یکی از هر والد—حفظ کرد، نه دو نسخه یکسان و تکراری را.
این دستاورد علمی از تکنیکی به نام «ویرایش اختصاصی آلل استفاده می‌کند تا توالی‌هایی را که فقط در کروموزوم اضافی وجود دارند، تشخیص دهد. وقتی این قیچی‌های مولکولی برش دقیقی در کروموزوم ناخواسته ایجاد می‌کنند، آن کروموزوم ناپایدار شده و هنگام تقسیم سلولی به طور طبیعی حذف می‌شود.
این تکنیک تا ۳۰ درصد موفقیت در حذف کروموزوم اضافی داشت، و سلول‌های درمان‌شده نشان‌دهنده‌ی بیان ژن، تولید پروتئین، و نرخ بقاء کاملاً طبیعی بودند. حتی شگفت‌انگیزتر اینکه این روش هم در سلول‌های بنیادی و هم در سلول‌های پوستی بالغ که مستقیماً از افراد دارای سندرم داون گرفته شده بودند، مؤثر بود.
اگرچه این روش بسیار امیدوارکننده است، اما هنوز برای استفاده در موجودات زنده آماده نیست، زیرا ممکن است باعث تغییراتی در سایر کروموزوم‌های باقی‌مانده نیز بشود. با این حال، پژوهشگران بر این باورند که با توسعه بیشتر، روش‌های مشابه می‌توانند در آینده بر روی سلول‌های عصبی و گلیال نیز اعمال شوند و به عنوان درمانی بالقوه برای افراد مبتلا به سندرم داون مطرح شوند. جزئیات بیشتر این پژوهش در نشریۀ PNAS Nexus منتشر شده است.
سایت علمی بیگ بنگ / منبع: scitechdaily.com
لینک کوتاه نوشته : https://bigbangpage.com/?p=109066
(۷ نفر , میانگین : ۴,۴۳ از ۵)
